Investing.com — ABD Gıda ve İlaç İdaresi Perşembe günü Ultragenyx Pharmaceutical’ın gen terapisini onayladı. Terapi, nadir ve ölümcül bir hastalık olan Sanfilippo sendromu Tip A’yı tedavi edecek.
Fayuvi, bu hastalık için onaylanan ilk tedavi oldu. Hastalık, eksik bir enzimin vücudun heparan sülfatı parçalamasını engellemesiyle ortaya çıkıyor. Heparan sülfat karmaşık bir şeker molekülüdür. Ultragenyx hisseleri öğleden sonra işlemlerinde yüzde 6’ya yakın yükseldi.
Terapi, sulfamidaz enzim eksikliğini hedef alarak çalışıyor. Bu eksiklik, heparan sülfatın beyinde anormal şekilde birikmesine neden oluyor. Birikim, hastalarda ilerleyici hücre hasarına ve nörodejenerasyona yol açıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
